BIOTECNOLOGIA.it

: il punto di riferimento della Biotecnologia Italiana.



Uno sguardo ai risultati

Bimbo leucemico curato con cellule 'riprogrammate'

febbraio 2018 - Un bimbo di 4anni il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario. - E’ accaduto all’Ospedale Bambino Gesù di Roma, dove un bimbo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta refrattario a terapie convenzionali è stato curato utilizzando cellule del sistema immunitario geneticamente riprogrammate capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Il bambino sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica aveva già avuto 2 ricadute di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno.
Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate il piccolo è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
Secondo il direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Franco Locatelli si tratta di un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e per il direttore scientifico dell'Opbg Bruno Dallapiccola la tecnica è "una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata". "È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione - precisa l'esperto - ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale".
Dallapiccola aggiunge “Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate - spiega Dallapiccola - ci portano infatti nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. E' la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti". Un settore di avanguardia, sottolinea, "nel quale l'Ospedale non poteva non essere impegnato. Siamo riusciti in tempi record a creare un'Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione". Ed il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, afferma, "ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l'atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia".
Una volta prelevati i linfociti T del paziente li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), al fine di potenziare i linfociti e renderli in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.
La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro.
Questo tipo di terapia genica con cellule modificate è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell'Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora in pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica.
Una "pietra miliare nel campo della medicina di precisione", che apre la strada a risultati analoghi anche nel campo delle malattie genetiche. Questo rappresenta l'innovativa terapia genica che utilizza cellule "riprogrammate" contro il tumore secondo Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dove con tale tecnica è stato trattato il primo paziente italiano, un bimbo leucemico di 4 anni. "Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico. Anche per Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale, "l'infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e carico di prospettive incoraggianti. Certamente però - avverte - siamo in una fase ancora preliminare, che ci obbliga ad esprimerci con cautela". A livello internazionale, ricorda, "sono già avviate importanti sperimentazioni da parte di industrie farmaceutiche. Ci conforta poter contribuire allo sviluppo di queste terapie anche nel nostro Paese e immaginare di avere a disposizione un'arma in più a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che per varie ragioni non possono avere accesso al trapianto".


Copyright - Biotecnologia.it