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Uno sguardo ai risultati

Una nuova efficace terapia genica contro la Beta talassemia.

gennaio 2019 - Fondamentale la sinergia tra più Istituti italiani - La Beta talassemia è una malattia genetica che riguarda il sangue ed è particolarmente diffusa nell’area mediterranea. L’organismo sintetizza una forma anomala di emoglobina, che provoca la graduale distruzione dei globuli rossi.
È stato pubblicato sulla rivista specializzata Nature Medicine, uno studio italiano che ha individuato una nuova terapia genica nella cura di questa patologia. La nuova cura è stata messa a punto da un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano. Il team di esperti è stato coordinato da Giuliana Ferrari, professoressa di biologia molecolare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele. Sono stati coinvolti tre adulti, tre adolescenti e tre bambini sotto i nove anni, tutti affetti da una forma di beta talassemia grave. Per preparare la terapia, sono state prelevate delle cellule staminali dal sangue periferico dei pazienti ed è stata inserita una copia funzionante della beta-globina. Per attuare questa operazione si è utilizzato un virus della stessa famiglia dell’HIV, privato del suo contenuto infettivo. Una volta reintrodotte le cellule staminali direttamente nelle ossa l’operazione si è conclusa. Ad un anno dal trattamento i risultati ottenuti hanno promosso la terapia come efficacie e sicura. Per tre dei pazienti più giovani non saranno più necessarie trasfusioni di sangue, mentre negli adulti è stata raggiunta una significativa riduzione della frequenza delle trasfusioni.
Nello svolgimento dello studio è risultata fondamentale la sinergia tra l’Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica del San Raffaele, l’Unità Operativa di Ematologia e Trapianto di Midollo, e il Centro malattie rare del Policlinico di Milano. La partecipazione di altri centri italiani esperti di talassemia e delle associazioni dei pazienti si è rivelata fondamentale.


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