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Uno sguardo ai risultati

Approvata una nuova terapia biologica per il trattamento della CAPS

luglio 2009 - La Food and Drug Admnistration (FDA) ha approvato una nuova terapia biologica, Ilaris (canakinumab), per il trattamento in bambini ed adulti di una rara malattia autoinfiammatoria, nota come CAPS (cryopyrin-associated periodic syndrome).
Si tratta del primo trattamento approvato per bambini dai 4 anni in su’, indicato per due distinte forme della malattia, note come FCAS (familial cold auto-inflammatory syndrome) e MWS (Muckle-Wells syndrome).
Nei pazienti affetti da CAPS ha luogo una sovrapruduzione di citochina Interleuchina-1 beta (IL-1beta) che causa forte infiammazione al danno tissutale producendo sintomi come affaticamento, arrossamento, febbre, mal di testa, dolore alle giunture e alle articolazioni.
Le conseguenze possono portare a sordità, deformità delle articolazioni, danno a livello del sistema nervoso centrale, perdita della vista e amiloidosi.
Il farmaco consiste di un anticorpo monoclonale che blocca rapidamente e selettivamente la citochina e gli studi clinici di Fase III hanno mostrato una remissione rapida della malattia nel 90% dei pazienti trattati.
Ilaris è attualmente in sperimentazione per il trattamento di altre patologie, come il systemic juvenile idiopathic arthritis (SJIA), alcune forme di gotta, disordini cronici ostruttivi polmonari e due tipi di diabete.

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