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Uno sguardo ai risultati

SLA: designazione di “farmaco orfano” ad un nuovo trattamento in USA

aprile 2010 - I farmaci orfani sono quei medicinali efficaci nel trattamento di alcune malattie che non vengono prodotti o immessi sul mercato a causa della domanda insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura.
Lo status di orfano viene dato ad un determinato farmaco al fine di incoraggiarne lo sviluppo in quanto necessario per curare una determinata patologia, nonostante sia, dal punto di vista dei costi, proibitivo, se sviluppato in circostanze normali.
L’ente regolatorio americano Food and Drug Admnistration ha concesso la designazione di “farmaco orfano” per il trattamento della sla (sclerosi laterale amiotrofica) ad un composto conosciuto con il nome sperimentale di CK-2017357.
L’azienda che ha messo a punto il farmaco, ottiene con questa designazione l’autorizzazione alla commercializzazione esclusiva del prodotto per sette anni.
La designazione è uccessiva alla recente pubblicazione dei risultati di un trial di Fase I che ha permesso di testare su volontari sani la sicurezza e la tollerabilità del composto.
L’azienda produttrice pianifica di iniziare a breve uno studio di Fase II sul composto.

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