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Uno sguardo ai risultati

Malattia di Huntington: nuovi passi nella ricerca

maggio 2010 - In Europa e negli USA designazione di “farmaco orfano” - L’EMEA (Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali) e la FDA (l’’ente regolatorio americano per l’autorizzazione alla commercializzazione dei farmaci) hanno concesso la designazione di “farmaco orfano” per il trattamento della malattia di Huntington.alla molecola SEN14196.
I farmaci detti "orfani" sono destinati alla cura delle malattie talmente rare che i promotori sono poco disposti a diffonderli nelle condizioni abituali di commercializzazione. Il processo dalla scoperta di una nuova molecola alla sua commercializzazione è lungo (in media 10 anni), costoso (diverse decine di milioni di euro) e molto aleatorio (tra dieci molecole testate, una sola può avere effetto terapeutico). Diffondere un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara non permette di recuperare il capitale investito per la sua ricerca.
Il farmaco orfano può essere definito come un farmaco non diffuso dall'industria farmaceutica per ragioni economiche ma che risponde a un bisogno di salute pubblica.
Nell’Unione Europea, dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio, la designazione di Farmaco Orfano dà diritto a un’esclusiva di mercato di dieci anni, oltre che all’eleggibilità per supporto alla predisposizione dei protocolli e possibilità di esenzione o riduzione di alcuni costi registrativi.
L’Orphan Drug Act in vigore negli Stati Uniti d’America fornisce, analogamente, una serie di incentivi economici e regolatori all’azienda sponsor degli studi clinici tra cui la riduzione di alcune tariffe, l’ assistenza alla predisposizione dei protocolli e l’ eleggibilità per una esclusiva di mercato di sette anni.
Il composto, è un inibitore potente e selettivo della Sirtuina 1 (SirT1), e viene somministrato per via orale.
Attualmente è in studio clinico di Fase 1, per valutarne sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica in un totale di 96 volontari sani.
Gli studi di Fase II inizieranno entro la fine del 2010.

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