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Uno sguardo ai risultati

USA. Via libera dal FDA per un trattamento per la malattia di Pompe

giugno 2010 - La Malattia di Pompe è una malattia rara progressiva geneticamente ereditata, che provoca debolezza muscolare che si aggrava nel corso del tempo, causando anche problemi respiratori.
Le persone che soffrono di questa malattia sono carenti di un enzima chiamato alfa-glucosidasi acida o maltasi acida, un enzima che scompone il glicogeno.
Il glicogeno è una forma di zucchero che, accumulandosi nelle cellule muscolari, fa sì che i muscoli non funzionino correttamente.
Lumizyme (alglucosidase alfa), un farmaco per la cura della malattia di Pompe, è stato approvato dall’Organismo americano di controllo dei farmaci (FDA). Il farmaco è pensato per sostituire l’enzima carente nei soggetti affetti dalla malattia: l’impiego è stato autorizzato su pazienti oltre gli otto anni di età.

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