BIOTECNOLOGIA.it

: il punto di riferimento della Biotecnologia Italiana.



Uno sguardo ai risultati

Terapia genica nella cura dei ‘bambini bolla’

agosto 2010 - Pubblicato sul New England Journal of Medicine uno studio attraverso il quale alcuni ricercatori francesi hanno indagato l’efficacia della terapia genica su nove ‘bubble-babies’, bambini-bolla, praticamente privi del sistema immunitario, e pertanto costretti a vivere sotto una tenda sterile.
La malattia è causata dalle mutazioni del gene IL2RG.
Il trattamento, effettuato sui pazienti alla tenera età di 7 mesi, è stato messo a punto inserendo il gene IL2RG ‘sano’ in alcune cellule prelevate dal midollo spinale dei pazienti, successivamente re-impiantate.
Dopo 9 anni dalla terapia, 8 dei 9 dei piccoli pazienti sono ancora in vita.
Alcuni possono condurre vite normali, mentre circa la metà dei partecipanti ha invece sviluppato leucemia acuta.

Copyright - Biotecnologia.it