BIOTECNOLOGIA.it

: il punto di riferimento della Biotecnologia Italiana.



Uno sguardo ai risultati

Terapia genica per sconfiggere la beta-talassemia

ottobre 2010 - La talassemia è una malattia ereditaria degenerativa caratterizzata dalla ridotta sintesi di emoglobina, che determina la formazione di pochi globuli rossi maturi, causa di anemia, pallore e disturbi della crescita.
Viene dall’Harvard Medical School di Boston la sperimentazione di una nuova terapia genica per il trattamento di una forma severa di beta-talassemia (β(E)/β(0)).
La terapia sperimentata ha previsto il trasferimento di un gene sano per correggere il difetto del gene che provoca la malattia.
Il trattamento è risultato efficace ed il paziente non ha avuto necessità di trasfusioni – che per questa malattia è l’unica possibilità di sopravvivenza, oltre all’eventuale trapianto di midollo osseo – per 21 mesi.
L’esperimento apre quindi nuove prospettive terapeutiche in aiuto di tutti i pazienti affetti che risultano trasfusione-dipendenti.

Copyright - Biotecnologia.it