BIOTECNOLOGIA.it

: il punto di riferimento della Biotecnologia Italiana.



Uno sguardo ai risultati

Terapia genica in aiuto di sette malattie rare

novembre 2010 - Siglato un accordo tra Telethon GlaxoSmithKline e l'Istituto San Raffaele di Milano - Telethon, GlaxoSmithKline e l'Istituto San Raffaele di Milano hanno siglato in questi giorni un accordo che prevede un finanziamento di 10 milioni di euro da parte di Gsk per i test e l'eventuale commercializzazione delle cure basate sulla terapia genica per sette malattie genetiche.
A GlaxoSmithKline andrà la licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dei protocoll, ovvero le 'ricette' dei farmaci.
L’'Istituto Telethon per la terapia genica del San Raffaele riceverà il finanziamento, dopo aver già dimostrato l'efficacia di una cura su 14 'bubble-babies', bambini-bolla, affetti dalla Ada-Scid, malattia che rende i piccoli pazienti completamente immuno deficienti, e li costringe a vivere in un ambiente completamente isolato dato che qualsiasi infezione può trasformarsi in mortale.
Verranno studiate tecniche analoghe per cercare di curare anche altre sei malattie genetiche rare: la beta talassemia, la leucodistrofia globoide, la mucopolisaccaridosi I, la granulomatosi cronica, la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica.

Copyright - Biotecnologia.it