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Uno sguardo ai risultati

Al Gaslini di Genova un farmaco biologico contro la sindrome nefrosica pediatrica

aprile 2011 - Inizialmente era un farmaco biologico utilizzato per le malattie del sangue. Ora, i ricercatori dell’Unità Operativa Nefrologia, Dialisi, Trapianto dell’Istituto Gaslini di Genova, hanno dimostrato con uno studio durato tre anni che il suo utilizzo può fermare, stabilizzandola, la sindrome nefrosica. Lo studio si è avvalso della partecipazione di centri di eccellenza nazionali e internazionali - Università di Calgary (CN), e Università di Milano, Padova e Brescia – e verrà pubblicato sulla prestigiosa rivista “Clinical Journal american Society Nephrology”.
La sindrome nefrosica è una delle più frequenti malattie renali in età pediatrica che colpisce un paziente su 50mila producendo effetti devastanti sulla vita di tanti piccoli pazienti. Il più delle volte richiede lunghi cicli terapeutici della durata anche di anni, con farmaci steroidei e immunodepressori che creano effetti collaterali devastanti per i bambini.
Le terapie per la sindrome nefrosica presentano oggi limiti inaccettabili a causa degli effetti collaterali.
Un’importante novità è la somministrazione degli anticorpi monoclonali, che avviene una volta ogni 6-12 mesi, con enormi vantaggi nella vita dei piccoli pazienti: le complicanze fisiche sono notevolmente ridotte e dal punto di vista psicologico molti pazienti hanno una nuova vita senza l’incubo giornaliero della dipendenza dalle “pillole”.
“La scoperta cade a quarant’anni dalla prima dialisi in un bambino effettuata al Gaslini nel 1969 dalla professoressa Rosanna Gusmano, recentemente scomparsa”, aggiunge il Direttore Generale Paolo Petralia.
La ricerca ha dimostrato per la prima volta che la terapia biologica con un anticorpo monoclonale, prodotto in laboratorio da cellule murine e rivolto verso i linfociti B umani (anticorpo anti CD20, Rituximab), produce una stabile remissione della sindrome nefrosica e permette la sospensione delle altre terapie a base di cortisone e immunodepressori.

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