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Uno sguardo ai risultati

Sei piccole grandi speranze dal virus dell’Hiv.

luglio 2013 - Cellule staminali «curate» geneticamente con il virus dell’Hiv privato della componente maligna - Dopo 15 anni di sperimentazioni, è arrivato finalmente il riconoscimento ufficiale da parte della rivista Science, una delle più importanti riviste scientifiche internazionali: utilizzare il potente retrovirus dell'Aids disattivato della componente maligna e modificato in modo da trasportare il gene sano è un trattamento non solo possibile ma a quanto pare vincente.
Nel 1996 Luigi Naldini, scienziato e ricercatore presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, inizia una terapia sperimentale su sei bambini affetti da due malattie degenerative: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Secondo quanto emerso dall’articolo pubblicato su Science, a tre anni dal trattamento i bambini stanno bene e mostrano significativi benefici.
Alla base di entrambe le malattie c'è un difetto genetico che si traduce nella carenza di una proteina fondamentale per l'organismo fin dai primi anni di vita.
La leucodistrofia metacromatica colpisce il sistema nervoso: i bambini nascono apparentemente sani, ma progressivamente perdono le capacità cognitive e motorie acquisite, con un inesorabile processo neurodegenerativo. La sindrome di Wiskott-Aldrich colpisce invece il sistema immunitario e chi ne soffre è più esposto ad infezioni, malattie autoimmuni e tumori, oltre a frequenti emorragie a causa di un difetto nelle piastrine.
Secondo i risultati della sperimentazione, nella sindrome di Wiskott-Aldrich , le staminali "corrette" con il virus dell’hiv privato della componente maligna hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali, spiega Alessandro Aiuti, coordinatore dello studio clinico e responsabile dell'unità di Ricerca pediatrica del Tiget.
Alessandra Biffi invece, a capo dello studio sulla leucodistrofia metacromatica, spiega come le cellule "risanate" abbiano raggiunto il cervello attraverso il sangue rilasciando lì la proteina corretta e a sua volta assunta dalle cellule nervose circostanti, contrastando il processo neurodegenerativo.
Gli studi hanno coinvolto oltre 70 ricercatori e clinici, sono iniziati nel 2010 grazie ai 19 milioni di euro racconlti dalla Fondazione Telethon.

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