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Uno sguardo ai risultati

Terapia genica in aiuto della cecità

gennaio 2014 - Sei persone sono state curate attraverso la terapia genica: è avvenuto in Gran Bretagna e il risultato è stato pubblicato sulla rivista The Lancet.

Dopo il risultato ottenuto nel 2008 in Italia che riguardava una forma di cecità ereditaria dovuta a un difetto della retina chiamata amaurosi congenita di Leber, questa terapia applicata in Gran Bretagna riguardava la malattia genetica chiamata coroideremia (Chm) che provoca la degenerazione progressiva della la coroide, ovvero la struttura che nutre la retina e le permette di funzionare correttamente.

Nella sperimentazione il gene difettoso che causa la coroideremia, che si trova sul cromosoma X, è stato sostituito con un gene sano in sei persone di età compresa fra 35 e 63 anni, a diversi stadi della malattia. Il gene sano è stato trasportato nell'occhio all'interno di virus simile a quello del raffreddore e reso inoffensivo. A sei mesi dall'intervento tutti e sei i pazienti hanno recuperato la capacità di vedere e in due di essi si sono verificati miglioramenti più evidenti. In tutti è aumentata la sensibilità alla luce.

Secondo i ricercatori britannici con questo nuovo risultato si è aperta la strada alla possibilità di curare le più comuni cause genetiche della cecità e le malattie genetiche legate all'invecchiamento, come la degenerazione maculare.

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