BIOTECNOLOGIA.it

: il punto di riferimento della Biotecnologia Italiana.



Uno sguardo ai risultati

L'Italia guarda alla cura della Fibrosi Cistica

maggio 2014 - Risultano essere oltre due milioni gli italiani portatori sani di fibrosi cistica, malattia grave e trasmissibile geneticamente.
La ricerca sta mirando alla realizzazione di un farmaco che possa trasformare la nocività della proteina CFTR, fonte della malattia, in un mezzo attivo per la guarigione.
Infatti, è proprio nelle prime tre fasi iniziali di questo progetto di studi italiano (collaborazioni tra Laboratorio di Genetica Molecolare dell’Istituto G. Gaslini di Genova e il Dipartimento di Drug Discovery and Development dell’Istituto Italiano di Tecnologia) che la Fondazione italiana per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Onlus) ha investito per oltre € 1.200.000.
Se gli esiti di tali fasi di ricerca iniziali saranno positivi, verranno valutate altre collaborazioni per poter eseguire sperimentazioni fisiche.
Finora sono state ipotizzate varie terapie geniche per combattere la malattia e addirittura, negli Stati Uniti, esiste già un tipo di farmaco specifico, il quale però serve a curare soltanto alcuni pazienti che presentano una variabile genetica. Ma da ulteriori recenti studi si confermerebbe la scelta di riuscire ad esaminare vari composti chimici per ottenere un farmaco che possa ‘correggere’ la proteina alterata CFTR.
Le azioni previste per questo tipo di ricerche vedranno, per i primi dodici mesi, l’individuazione e la scelta di tali composti chimici da poter testare su cellule ‘malate’; in seguito, avverrà la cernita dei composti chimici più adatti ad essere modificati in maniera efficace; infine, per i diciotto mesi successivi, si lavorerà alla preparazione finale del farmaco da testare clinicamente.
La FFC Onlus confida molto nella competenza degli studiosi e degli enti coinvolti in questo tipo di progetto di ricerca programmata, e si augura di dare una svolta positiva alla lotta contro la Fibrosi Cistica.

Copyright - Biotecnologia.it