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Uno sguardo ai risultati

Al via i test delle terapie contro la SMA (Atrofia Muscolare Spinale) sugli esseri umani.

giugno 2014 - E’ confermato che le sperimentazioni delle terapie sulla SMA sugli animali hanno dimostrato la loro efficacia. I ricercatori, dopo anni hanno raggiunto quel successo che permetterà loro di dare il via ai test sui bimbi affetti da questa malattia rara.
Attraverso le terapie sui geni, la possibilità di agire efficacemente alla fonte della malattia stessa è veramente importante, oltre alla somministrazione di farmaci a base di molecole che siano in grado almeno di rallentare la progressione della SMA.
La SMA comprende malattie che vedono la degenerazione progressiva dei motoneuroni presenti nel midollo spinale, impedendo a questi ultimi di far funzionare i muscoli.
Questa rara patologia si manifesta in tre modi, ma il più grave di è quello che si presenta nei primi sei mesi di vita del bambino e che, in pochi anni, lo porta al decesso a causa di infezioni polmonari e delle vie respiratorie.
La prima terapia genica che mira a correggere il gene difettoso su un bimbo è in corso al Children’s Hospital di Columbus (Ohio), in attesa di applicarla ad altri otto.
Per quando concerne le terapie farmacologiche, la sperimentazione prossima su centinaia di bambini, si basa sulla somministrazione di una molecola regolatrice della produzione della proteina ‘buona’.

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