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Uno sguardo ai risultati

Leucemia: terapia genica cura bimba di un anno, malata terminale

novembre 2015 - A due mesi dalla terapia la bimba è completamente guarita - LONDRA. Era affetta da una forma di leucemia particolarmente aggressiva e incurabile, e ormai si erano perse le speranze.
Ma dopo aver testato su di lei tutti i trattamenti possibili, i medici del Great Ormond Street Hospital (GOSH) hanno deciso di somministrarle una terapia altamente sperimentale di cellule modificate geneticamente in una singola piccola dose di 1 mm per infusione.
Sottoposta a questa innovativa terapia genetico/cellulare., due mesi dopo la piccola è risultata guarita a tutti gli effetti e non si è trovata alcuna traccia di leucemia nel suo sangue.
I ricercatori del Gosh e dell'University College (UCL)di Londra, insieme alla società di biotech francese Cellectis, hanno messo a punto questo trattamento di ingegneria genica cellulare: prelevati da un donatore sano e resi imbattibili contro la leucemia, sono stati aggiunti due nuovi geni ai globuli bianchi della bambina, usando la tecnologia chiamata Talen che agisce come una " forbice molecolare". A questo punto, geni specifici sono stati rimossi per alterare in modo utile i linfociti T: una volta resi "invisibili" ad una potente sostanza sviluppata dalla leucemia che normalmente eliminerebbe i linfociti T malati, sono stati riprogrammati per scovare e distruggere le cellule leucemiche.
Il professore Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo al GHosh ha parlato di " quasi un miracolo". Nuovi trial clinici che inizieranno il prossimo anno.

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