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Uno sguardo ai risultati

Nuova terapia genica corregge il Dna e cura la talassemia nei topi

ottobre 2016 - La beta talassemia porta alla formazione di un'emoglobina difettosa incapace di trasportare ossigeno.
Un innovativo mix di nanoparticelle e frammenti di Dna sintetico ha permesso di curare la talassemia nei topi correggendo il Dna delle cellule staminali del sangue con una semplice iniezione endovenosa.
I ricercatori di Yale e della Carnegie Mellon University hanno guidato lo studio, spiegando successivamente sulla rivista Nature Communications le prossime mosse per sviluppare un'analoga terapia per l'uomo.
Utilizzando molecole di Dna sintetico, chiamato acido peptidonucleico (Pna) e formato da uno 'scheletro' simile ad una proteina a cui sono legate le basi azotate tipiche di Dna e Rna, le molecole di Pna sintetizzate in laboratorio vengono legate insieme al gene per l'emoglobina corretto dentro a nanoparticelle biocompatibili, e quindi veicolate fino alle staminali del sangue.
Una volta all'interno del nucleo, le molecole di Pna si legano al Dna in corrispondenza del gene mutato che causa la talassemia. Qui formano una struttura a tripla elica, inducendo l'attivazione dei meccanismi di riparazione del Dna della cellula e portando alla correzione della mutazione responsabile della malattia.
Questo procedimento è avvenuto in un numero di cellule tale da cancellare i sintomi della talassemia, ed i valori di emoglobina si sono mantenuti normali anche a distanza di 140 giorni.
Secondo i ricercatori questa terapia genica potrà curare anche altre malattie ereditarie del sangue come l'anemia falciforme.

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