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Uno sguardo ai risultati

Un farmaco per gli anemici

luglio 2017 - Presentato al congresso europeo di ematologia di Madrid un medicinale per il trattamento dell’anemia - La novità è stata annunciata al congresso di ematologia a Madrid dove si sono riuniti oltre 10mila specialisti provenienti da tutto il mondo. Si chiama epoetina alfa originator, ed è uno dei primi farmaci biotech mai introdotti in clinica, che simula l’eritropoietina umana. Il 75% dei pazienti italiani con sindromi mielodisplastiche potrà abbandonare le trasfusioni con un’iniezione sottocute a settimana.
Ne soffrono circa 3000 italiani di un’età media attorno ai 65 anni. Per chi è affetto da sindromi mielodisplastiche, il midollo osseo non funziona a dovere e non produce più eritrociti, globuli bianchi e piastrine nel sangue per sostituire le cellule senescenti. Nelle mielodisplasie invece ne produce troppi: il risultato è un midollo ricco di elementi e un sangue povero di cellule, soprattutto globuli rossi. Si ha come conseguenza una forte anemia che riduce la funzionalità di organi come cuore e cervello e le prestazioni fisiche più semplici, come camminare o salire le scale, aumentando per esempio il rischio di cadute e fratture.
Questi pazienti erano fin ad oggi dovevano sottoporsi a ripetute trasfusioni, che non mantengono l’emoglobina a livelli stabili ma la fanno oscillare con curve improvvise e dannose per l’organismo e inducendo un sovraccarico di ferro talmente pericoloso da essere scongiurato con una terapia apposita, non priva di effetti collaterali.
L’epoetina alfa originator è stata introdotta in clinica da 30 anni per la cura delle anemie da insufficienza renale, ma ora è l’unico farmaco indicato per il trattamento dei pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche. Secondo Agostino Cortelezzi, professore di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia del Policlinico di Milano “L’epoetina alfa originator consente, con una semplice iniezione sottocute a settimana che il paziente può fare anche da solo a casa propria, di ripristinare un livello corretto e stabile di emoglobina”.
“Va ricordato però” precisa Cortelezzi “che i dosaggi del farmaco da somministrare ai pazienti mielodisplastici sono molto più elevati rispetto a quelli da somministrare ai pazienti nefrologici: le cellule anomale in partenza rispondono meno all’eritropoietina, c’è perciò bisogno di una ‘terapia-shock’ con l’impiego di 40 mila unità di farmaco a settimana che possono anche salire a 80 mila se non si ha una risposta adeguata nel giro di quattro settimane”.
I dati che hanno portato all’approvazione per la nuova indicazione in Francia e che grazie alla Procedura di Mutuo Riconoscimento ne consentiranno a breve l’ingresso negli altri Paesi europei, Italia compresa, arrivano da studi clinici internazionali coordinati da ricercatori italiani.
Circa 15 anni fa l’eritropoietina è sbarcata in ambito oncologico e onco-ematologico nel controllo dellle anemie indotte dal tumore stesso o da chemioterapia, è poi stata studiata nella prevenzione di eventi cerebrovascolari, nei pazienti reumatologici e nei diabetici con insufficienza renale. Con l’arrivo in ematologia per la cura dell’anemia nelle sindromi mielodisplastiche, si ha un’ulteriore svolta per questo farmaco biotech in produzione da ormai 30 anni.
L’epoietina continua ad essere oggetto di studi anche in altri ambiti come la protezione contro eventi cerebrovascolari, i neonati, il trattamento di pazienti reumatologici e diabetici. Ne è stata già testata l’efficacia nella prevenzione di ischemia o di altri danni cerebrali. Restano ancora delle perplessità sull’uso dell’epoietina in reumatologia per ridurre l’anemia da stato infiammatorio, mentre ne sono già stati accertati i benefici nel trattamento dei pazienti diabetici con insufficienza renale.
Sono invece ancora in discussione, per un rapporto di costi/benefici, le applicazioni dell’epoietina nel paziente senza insufficienza renale e anziano e cardiopatico.

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