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Uno sguardo ai risultati

La prima terapia cellulare nella lotta ai tumori

agosto 2018 - Via libera alla sperimentazione in Europa - Si chiama CAR-T ed è la prima terapia cellulare per i tumori in arrivo anche in Europa.
L’ok dell’Ema arriva a distanza di circa due mesi dal parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano.
CAR (Chimeric Antigen Receptor) è una proteina ibrida sintetica in grado di riconoscere il tumore e di attivare il linfocita T, uno dei componenti fondamentali del nostro sistema immunitario. Isolando i globuli bianchi del paziente, vengono selezionati i linfociti T e al loro interno viene inserito il frammento di Dna che reca le informazioni per produrre la proteina ibrida CAR, così che i linfociti T comincino a esprimerla sulla loro superficie. Le cellule T ingegnerizzate e trasformate in un farmaco, vengono moltiplicate e reinfuse nel paziente. Si tratta di una terapia è una tantum.
L’ Agenzia europea per i medicinali (Ema), ha dato il via libera ai primi due farmaci basati sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti stessi: il primo (tisagenlecleucel) per trattare la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e il linfoma diffuso a grandi cellule B; il secondo (axicabtagene ciloleucel) per i pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B.
Le terapie CAR-T approvate sono state sviluppata da alcune aziende farmaceutiche per il trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) che si ripresenti dopo due o più linee di terapia sistemica, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) – entrambi recidivanti o refrattari – dopo due o più linee di terapia sistemica.

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