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Uno sguardo ai risultati

Tecnologia Crispr per sconfiggere il cancro.

novembre 2019 - Modificare il dna delle cellule immunitarie per aizzarle contro i tumori - È iniziata 9 mesi fa la sperimentazione clinica da parte dei ricercatori dell’università della Pennsylvania (Usa) che sfrutta la tecnica di editing del dna Crispr-Cas9 per modificare le cellule immunitarie di tre pazienti oncologici.
Questo studio controlla sicurezza ed efficacia di un nuovo approccio nella lotta al cancro: modificare in laboratorio le cellule immunitarie prelevate dai pazienti per massimizzare la loro efficacia nel combattere il tumore.
Sono stati eliminati tre geni (Tcr alpha, Tcr beta e Pd-L1) dai linfociti T dei pazienti tramite lo strumento taglia-e-cuci Crispr-Cas9 per potenziarli, e hanno inserito un recettore che li indirizzi in modo specifico contro una molecola (detta Ny-Eso-1) espressa soprattutto dalle cellule tumorali.
I pazienti sono stati quindi trattati con le Nyce T-cell (i linfociti T modificati).
I tre pazienti sono affetti da tre patologi oncologiche: per due di loro mieloma multiplo (un tipo di tumore del sangue), per il terzo un sarcoma (un tumore del tessuto connettivo).
Con tutti e tre le linee di trattamento standard provate in precedenza hanno fallito.
A nove mesi dall’inizio della sperimentazione i pazienti sono tutti vivi, così come ha dichiarato il dottor Edward A. Stadtmauer, uno dei responsabili del progetto.
L’obiettivo di questa prima fase di sperimentazione è stato raggiunto: verificare che l’approccio fosse fattibile e risultasse sicuro.
Le cellule modificate in laboratorio sono sopravvissute all’infusione nei pazienti e anzi sono aumentate di numero. Successivamente all’infusione è stato riscontrato un aumento da 10 mila a 100 mila volte della quantità di cellule che crescono nei pazienti e non sono stati osservati effetti collaterali significativi.
Per sapere se le Nyce T-cells riescono a uccidere le cellule tumorali e con quale rendimento bisognerà effettuare ancora diversi test, tuttavia la conferma della fattibilità e della sicurezza della terapia apre la strada a una nuova fase della sperimentazione, permettendo di coinvolgere altri 18 pazienti affetti da mieloma multiplo, sarcoma e melanoma.

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