BIOTECNOLOGIA.it

: il punto di riferimento della Biotecnologia Italiana.



Uno sguardo ai risultati

Due bambini ipovedenti recuperano la vista grazie alla terapia genica.

dicembre 2019 - La tecnica è denominata Luxturna. - I due piccoli pazienti soffrivano di distrofia retinica ereditaria, alla cui base vi è la mutazione di un gene denominato RP65 che porta a una degenerazione progressiva dei fotorecettori visivi a causa di meccanismi che coinvolgono i geni.
L’innovativa terapia genica è stata iniettata direttamente nell’occhio dei bambini durante un intervento chirurgico, ed è stata sviluppata attraverso una collaborazione tra l’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli e l’azienda farmaceutica Novartis.
Il team della clinica oculistica ha corretto i difetti presenti fornendo, tramite una sola somministrazione, una copia funzionante del gene.
In pochi giorni i due bambini hanno mostrato importanti miglioramenti nella visione.
La terapia offre una speranza di guarigione alle persone affette dalla stessa patologia, di cui in Italia si contano tra i 40 e 50 casi.

Copyright - Biotecnologia.it